Se ha publicado recientemente la nueva lista con los medicamentos más caros del mundo elaborada por The Reinsurance Group of America.
Los cinco primeros están dirigidos a enfermedades raras y la mayoría de ellos son propiedad de empresas biotecnológicas y farmacéuticas europeas.
Los 5 fármacos más caros en el mundo en orden descendente son:
Glybera: Coste por año: 1.130.000 € /por paciente
Primera terapia génica del mundo, Glybera, fue desarrollado por la empresa holandesa UniQure que puso el medicamento a un precio impensable de más de un millón de dólares por paciente. Glybera fue aprobado por primera vez en la UE en el de octubre de 2012 para la deficiencia hereditaria de lipoproteína lipasa (LPLD), un trastorno genético poco común que afecta sólo alrededor de 1 de cada millón de personas. Sin embargo, la droga más cara de la historia rápidamente resultó ser un fracaso comercial y la compañía acaba de anunciar que no renovará su autorización de comercialización de Glybera en Europa, que expira en octubre de este año.
Ravicti: Coste por año: 739.233 € /por paciente
Ravicti es un tratamiento para trastornos del ciclo de la urea (UCD) que ayuda a controlar los niveles elevados de amoniaco que resultan de estas condiciones. El medicamento es propiedad de Horizon Pharma. Ravicti fue aprobado en Europa en 2015 después de haber recibido la designación de fármaco huérfano de la EMEA en 2010 . Horizon está preparando el lanzamiento de la droga este año junto con su socio sueco Orphan Biovitrium (SOBI) .
Lumizyme: Coste por año 583.406 € /por paciente
Lumizyme es una terapia para el tratamiento de la enfermedad de Pompe , una enfermedad de almacenamiento de glucógeno, lo que provoca la acumulación de glucógeno que daña las células musculares y nerviosas en todo el cuerpo. La deficiencia de la enzima se cree que afecta sólo alrededor de 5.000 a 10.000 personas en todo el mundo. Fue desarrollado por Genzyme, que fue adquirida por la francesa Sanofi en el 2011.
Carbaglu: Coste por año 545.228 €/por paciente
El tratamiento con Carbaglu está aprobado para la deficiencia de NAGS, otro trastorno del ciclo de urea, y acidemias orgánicas, ambas causados por una falta de enzimas metabólicas específicas. Carbaglu es vendido por la industria farmacéutica italiana Recordati y sus ventas se han estimado en 45M € en 2016 .
Actimmune: Coste por año 533,012 € /por paciente
Actimmune está indicado para el tratamiento de la osteoporosis y granulomatosis crónica, y también fue adquirido por Horizon Pharma en el 2014.
Observatorio de biopolitica 