Las ventas de fármacos huérfanos tendrán un crecimiento del 10% anual hasta 2020

MEDICAMENTOS-HUERFANOS

Dentro de la evolución  del mercado farmacéutico en los próximos años, hay varios segmentos que destacan por encima del resto. Concretamente, áreas como el cáncer, las enfermedades infecciosas, la inmunología y las enfermedades raras ofrecen las mejores oportunidades para su  negocio, ya que, aunque los productos que desarrollan las compañías para abordarlas suelen estar dirigidos a nichos reducidos de población, esta reducción del número de pacientes suele verse compensada con un coste mayor de los tratamientos. En el caso de los medicamentos huérfanos (aquellos que van dirigidos a las enfermedades raras), los laboratorios disfrutan, además, de programas para acelerar su aprobación, así como generosos incentivos fiscales, por ejemplo en Estados Unidos (hasta el 50 por ciento de los costes de I+D).

Estos factores contribuyen a que, según estimaciones de la consultora EvaluatePharma (Orphan Drugs Report), se prevea una explosión de este mercado en los próximos años. El informe prevé que terminará la década con una facturación mundial cercana a los 176.000 millones de dólares, con crecimientos interanuales que serán, de media, del 11 por ciento entre 2013 y 2020. De este modo, además, los medicamentos huérfanos ocuparán en torno al 20 por ciento del mercado total de fármacos de prescripción, que rondará el billón de dólares.

Además del atractivo que ofrecen estas previsiones, hay actualmente algunos aspectos que denotan ciertas ventajas de las que pueden aprovecharse las compañías que deciden desarrollar y comercializar medicamentos huérfanos. La primera de ellas tiene que ver con el tamaño de la muestra y los costes de I+D. Los laboratorios reclutan una media de 538 pacientes en sus ensayos fase III, frente a los 1.491 que se incluyen para los productos convencionales. Eso hace que se reduzca el coste casi a la mitad, de 188 a 99, teniendo en cuenta además que, en el caso de Estados Unidos, las compañías cuentan con una bonificación del 50 por ciento del coste del ensayo, con lo que la fase III se realiza, de media, con unos 49 millones de dólares.

En lo referido al tiempo de desarrollo de los ensayos fase III, este suele ser el mismo en el caso de los fármacos de nicho amplio y los huérfanos. Sin embargo, el periodo de aprobación (FDA) se reduce unos tres meses de media, desde los 13 meses en el caso de los primersos, a los diez meses en el de los segundos.